Il Sanpietrino giornalino degli studenti del Liceo Benedetto da Norcia

Ospedale Bambin Gesù, l’eccellenza italiana per i più piccoli

Ospedale Bambin Gesù, l’eccellenza italiana per i più piccoli

(Gabriele Granata, Alessia Riccardi) – Per la prima volta in Italia un bambino di quattro anni è stato curato dalla leucemia linfoblastica acuta, di tipo B cellulare, che è il tipo più frequente di tumore dell’ età pediatrica (si verificano 400 nuovi casi ogni anno) grazie alla terapia genica. Ci troviamo nell’ospedale Bambino Gesù di Roma, che ha applicato la tecnica della manipolazione genetica delle cellule del sistema immunitario per renderle in grado di riconoscere e attaccare un tumore. Con questa cura innovativa i linfociti T del bambino sono stati prelevati e modificati geneticamente attraverso un recettore sintetizzato in laboratorio, chiamato CAR (Chimeric Antigenic Receptor) capace di potenziarli e renderli in grado di riconoscere e attaccare le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo, per poi eliminarle. La terapia genica CAR-T è stata sperimentata per la prima volta, con successo, nel 2012 negli Stati Uniti su una bambina di 7 anni con leucemia linfoblastica acuta, presso il Children Hospital di Philadelphia. Diversa è la sequenza genica realizzata dai ricercatori italiani, che prevede anche l’inserimento della Caspasi 9 inducibile, un gene suicida in caso di eventi avversi, capace di bloccare l’azione dei linfociti modificati. Il bambino aveva avuto già due ricadute di malattia, la prima dopo un trattamento di chemioterapia e la seconda dopo un trapianto di midollo osseo da donatore esterno. Per questo- spiega il professore Franco Locatelli, direttore del dipartimento di onco ematologia pediatrica- non erano più disponibili altre terapie potenzialmente in grado di determinare una guarigione definitiva. Qualsiasi altro trattamento chemioterapico avrebbe avuto solo un’efficacia transitoria o addirittura un veloce palliativo. A un mese dall’infusione delle cellule il piccolo sta bene ed è stato dimesso, è ancora presto per parlare di una guarigione definitiva, ma ora nel suo midollo non sono più presenti cellule leucemiche. Dopo i primi risultati positivi, lo studio è stato sviluppato in diversi paesi fino a convincere la Food and Drug Administration (FAD), agenzia che si occupa di regolamentare i prodotti immessi nel mercato, ad approvare il primo farmaco a base di CAR-T sviluppato dall’industria farmaceutica.

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